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Terapia Génica: Una Revolución en la Medicina Moderna

Por Dayami Romero Guzmán


La terapia génica es una de las innovaciones más prometedoras en el área de la medicina, ofreciendo nuevas esperanzas para el tratamiento de enfermedades tanto hereditarias como adquiridas. En este artículo se explora ¿qué es la terapia génica?, ¿cómo funciona? y su perfil de seguridad, respaldado por investigaciones de instituciones confiables.


 

¿Qué es la Terapia Génica?

La terapia génica es una técnica nueva en medicina que usa genes para tratar o prevenir enfermedades, en lugar de usar medicinas o cirugía, se introduce, elimina o modifica material genético dentro de las células del paciente; esto puede ayudar a tratar enfermedades como la fibrosis quística, ciertos tipos de cáncer y enfermedades como el VIH.



¿Cómo funciona la Terapia Génica?

Funciona de varias maneras:

  • Reemplazo de Genes Mutados: en este método se introducen copias normales de genes que están defectuosos, por ejemplo, en la fibrosis quística, donde un gen defectuoso causa problemas en los pulmones, se podría introducir una copia normal del gen para corregir esto.

  • Inactivación de Genes Defectuosos: busca desactivan genes que están funcionando mal, lo cual es útil en enfermedades donde la sobreexpresión de un gen causa problemas, como en el cáncer.

  • Introducción de Nuevos Genes: agrega genes nuevos para ayudar a tratar una enfermedad, por ejemplo, en el tratamiento del cáncer, se pueden introducir genes que hagan que las células cancerosas respondan mejor a otros tratamientos o procedimientos.


¿Es segura la Terapia Génica?

La seguridad es una preocupación principal; en los primeros ensayos en la década de los 90, hubo problemas como respuestas inmunitarias incontrolables y complicaciones por la introducción de material genético en lugares incorrectos. Sin embargo, la tecnología ha avanzado y la seguridad ha mejorado, la FDA ha aprobado varias terapias génicas, como Luxturna para una forma de ceguera hereditaria y Zolgensma para la atrofia muscular espinal, después de ensayos que demostraron su eficacia y seguridad.


Además de los esfuerzos regulatorios, la colaboración entre diversas instituciones ha sido crucial para estos avances. Estas son algunas Instituciones Líderes en Investigación:

  • Institutos Nacionales de Salud (NIH): Financian y conducen investigaciones para entender mejor la terapia génica.

  • Universidad de Pensilvania: Realizan ensayos clínicos innovadores, especialmente en edición genética mediante CRISPR.

  • Instituto Nacional del Cáncer (NCI): Investigan el uso de la terapia génica para tratar varios tipos de cáncer.


 

Estamos al inicio de una revolución médica que promete un futuro más saludable para todos, la terapia génica podría corregir defectos genéticos desde su raíz, hacer que enfermedades incurables sean cosas del pasado y tratar el cáncer con precisión usando nuestra información genética, aunque, todavía hay desafíos, cada día los científicos y médicos están avanzando, haciendo que esta técnica sea más segura y eficaz. La terapia génica está cambiando vidas, dando esperanza y ofreciendo tratamientos personalizados que funcionan.


¡El futuro de la medicina está aquí!


 

Fuentes:





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