Terapia Génica ¿Una verdadera revolución ?
- Regina Martínez Hernández
- 21 mar 2024
- 4 Min. de lectura
Actualizado: 28 mar 2024
La terapia génica es una forma de tratamiento en fase de desarrollo que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad. La razón es modificar la información genética de la célula, para que esa célula recupere su normalidad de forma definitiva .
La transferencia del material genético se suele realizar mediante el uso de vectores virales que utilizan sus capacidades biológicas propias para entrar en la célula y depositar el material genético. Tanto las enfermedades genéticas hereditarias como los trastornos adquiridos pueden ser tratados con terapia génica. Ejemplos de estos trastornos son las inmunodeficiencias primarias, donde la terapia génica ha sido capaz de corregir la presentación de la enfermedad en estos pacientes y/o el cáncer, donde la terapia génica aún está en fase experimental.
La terapia génica se puede llevar a cabo en células somáticas (terapia génica somática)1, mientras que si se realiza en células germinales (espermatozoides, óvulos) hablamos de terapia germinal 2.
En éste panorama se tiene en puerta el Proyecto Genoma Humano, entendiendo por genoma humano a la totalidad de la información genética contenida en las células humanas , tanto en el núcleo como en las mitocondrias, dónde se guarda toda la información genética y modificándolo según las necesidades del paciente y omitiendo cualquier anormalidad.
Los virus, por ejemplo, poseen la capacidad inherente para suministrarle material genético a las células y, por lo tanto, pueden ser utilizados como vectores. Sin embargo, antes de que un virus pueda utilizarse para trasmitir genes terapéuticos a las células humanas éste es modificado para remover su capacidad de generación de enfermedades.
La finalidad inicial de la terapia génica era el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por la deficiencia de un único gen, es decir, sustituir el gen alterado por la versión normal. Las enfermedades monogénicas candidatas a este tratamiento eran, entre otras, la fibrosis quística, la distrofia muscular de Duchene, las talasemias, y la fenilcetonuria. Pero enseguida se vio que también se podría aplicar a otras enfermedades muy distintas, como el cáncer, algunos trastornos endocrinos, e incluso a infecciones virales como el sida, siempre que la relación entre el beneficio de la aplicación de la técnica fuese mayor al riesgo que comporta.
Según la investigadora Gloria González Aseguinolaza "La terapia génica se va posicionando en el ámbito médico, debido a los beneficios que puede generar a los pacientes que padezcan alguna enfermedad clasificada cómo "rara" en términos simples (EE.RR.) o patologías neurodegenerativas como párkinson o alzhéimer,"
(Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra, 2015)
Tipos
Terapia génica somática in vivo
La introducción del material genético se realiza directamente en el individuo al que se le administra la terapia, a través de un vector (generalmente un virus), que localiza las células enfermas y las infecta. Uno de los problemas o desventajas que presenta esta terapia génica es que es muy difícil conseguir que un vector distinga solo a un único tipo de células diana.
Terapia génica somática ex vivo
En estos casos la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente, de la médula ósea o de sangre del paciente, a las que se les introducen en el laboratorio la copia corregida del gen y luego se le trasplantan al paciente. Tiene lugar fuera del cuerpo del enfermo, por lo que puede considerarse también una terapia génica y celular.
Desventajas
Los avances recientes han logrado que las terapias genéticas sean mucho más seguras, sin embargo desde un contexto estricto los riesgos potenciales pueden incluir ciertos tipos de cáncer, reacciones alérgicas o, si se administran mediante inyección, pueden producir daños a los órganos o tejidos.
Entre las desventajas encontramos que la terapia génica presenta dificultades a la hora de controlar y asegurar la expresión de los genes. Solo pueden emplearse algunos genes para esta técnica y que el tamaño de los mismos sea tan limitado que puede dañar el genoma por integrarse al azar.
¿Cuáles son sus aplicaciones en la práctica clínica hoy en día?
La más evidente es el emplazamiento genético en enfermedades hereditarias, pero también se utiliza en el tratamiento del cáncer o de enfermedades infecciosas. Normalmente, en el tratamiento del cáncer el objetivo es estimular una respuesta inmune en el paciente que sea capaz de eliminar el tumor. Lo mismo ocurre en las enfermedades infecciosas. Se trata de que el paciente sea capaz de eliminar por sí mismo la infección, ayudándole con anticuerpos que bloqueen los inhibidores de la respuesta inmune o dando células que reconozcan de forma específica una célula tumoral y la eliminen. Hay dos grandes aplicaciones de la terapia génica: en las enfermedades monogénicas y en las enfermedades como el cáncer. En los últimos años, se está aplicando y puede que tenga un papel importante en enfermedades neurodegenerativas como párkinson y alzhéimer.
Actualmente estas técnicas están en un estado incipiente y existen aún importantes limitaciones, como encontrar un vector eficiente (la molécula que transporta el gen a la célula diana) y conocer las células del cuerpo más susceptibles a este tratamiento, pero no queda fuera la posibilidad de lograr en poco tiempo avances nunca antes vistos en materia genética.
Bibliografía :
1.Portal académico CCH Universidad Nacional Utonoma de México , (2017) terapia génica , https://portalacademico.cch.unam.mx/
2. National Human Genome Research Institute Terapia Génica (18 de Marzo 2024 ) https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Terapia-genica
3. Food and grup administration .grov ( 19 de Diciembre del 2017 ) ¿Qué es la terapia genética? ¿Cómo funciona? https://www.fda.gov/consumers/articulos-para-el-consumidor-en-espanol/que-es-la-terapia-genetica-como-funciona
4. SciELO Cuba, (2008) TERAPIA GENICA. PERSPECTIVAS Y CONSIDERACIONES ETICAS EN RELACION CON SU APLICACION. http://scielo.isciii.es/scielo.
5. C. L. RONCHERA-OMS J. Mª. GONZÁLEZ (20 de Marzo 2024) .6.Terapia Génica [archivo PDF] https://www.sefh.es/bibliotecavirtual/fhtomo2/CAP06.pdf.
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